Ailesel miyelofibroz (AM); primer miyelofibrozun nadir görülen bir tipidir. Hematopoetik kök hücrelerin matürasyonu, farklılaşması ve fonksiyonunu etkileyen germline mutasyonların neden olduğu bir miyeloproliferatif hastalıktır. Bazı büyüme hormonlarının düzenli olarak aşırı miktarda salınımı nedeniyle, hematopoetik dokunun yerini fibroz doku almaktadır. Kemik iliği işlevlerinin kısmen de olsa karaciğer ve dalak tarafından üstlenilmesine rağmen, AM hastalarında zaman içinde pansitopeni gelişir ve bu tablo aylar veya yıllar içinde ölümle sonuçlanabilir. Hematopoetik kök hücre nakli küratiftir ancak yüksek risk barındırır.