Ağır aplastik anemi, kemik iliği yetmezliğine bağlı pansitopeni görülmesiyle karakterize, nadir görülen bir hematolojik hastalıktır. En sık nedeni otoimmün cevap sonrası pluripotent kök hücrelerinin tükenmesidir. Tedavi de bu doğrultuda immünsupresyon veya hematopoetik kök hücre naklinden oluşmaktadır. Kök hücre nakli küratif seçenektir.